第十五届阿尔茨海默病临床试验会议推进研究工作

　　第十五届阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD) 将加快推进有效治疗阿尔兹海默症的研究工作

　　2022年11月29日至12月2日，在美国旧金山市举行“第十五届阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)”，来自中国、美国、瑞典、西班牙、瑞士、法国、英国、意大利、加拿大、德国、日本、丹麦、荷兰等各国专家、学者及医药企业家将通过大会交流，建立起更加广泛的国际合作伙伴关系，从而加快研究有效治疗阿尔兹海默症的方法以攻克这一人类顽疾。

　　这次会议上，来自世界各国的医学和制药专家对各国目前的治疗方案和药品效果做出评估，尤其是在有效性和安全性方面交流各自经验和教训。本次大会最令各界来宾瞩目的是一种即将面世的新药信息发布。卓睿药业公司(TauRx Pharmaceuticals)在会议上做完整临床数据的公布和研讨，并成为本次国际会议参会代表的重点交流内容。

　　三十多年来，就攻克阿尔兹海默症治疗技术，各国科学家们各自建立起不同的理论模型，其中包括：“新生血管假说”“金属离子失衡论”“吸烟危险因子论”“螺旋体感染假说”“寡突胶质脑神经细胞变异假说”“神经退化逆生假说”等等。1991年，医学专家提出类淀粉胜肽假说，认为β类淀粉胜肽(Aβ)在大脑堆积可能是导致阿尔茨海默病的根本原因，得到众多医药界专家们对这一假说的认同和支持。由此，各国医药界开始朝着这个理论建立了药物研究方向开展临床治疗药物的研发，总投资超过了700亿美元，结果是36个临床试验都宣告失败。与此同时，“卓睿药业”的科学家提出了另一种完全不同的假说——Tau蛋白假说。这一理论认为Tau蛋白异常是引起阿尔兹海默症病情发展的主因。这个理论认为，过度磷酸化的Tau蛋白会开始与其他Tau蛋白质配对结合，结果在神经细胞中形成了神经纤维纠结。在这种情形下，神经细胞内的微管开始瓦解并导致由细胞骨架构成的运送系统崩坏，这将造成神经细胞之间的化学讯息沟通失效，接着导致神经细胞死亡。因此，脑细胞内Tau蛋白聚集形成的神经纤维缠结(neurofibrillary tangle)才是阿尔兹海默症的致病元凶。研发团队在全新视角下历经二十年的不懈努力，终于研发出以Tau蛋白为靶向的甲磺酸氢甲硫堇(HMTM)新药，这是一种Tau蛋白聚集抑制剂。“卓睿药业”相信这将是全世界第一个成功找到治疗阿尔兹海默症的有效解药。

　　甲磺酸氢甲硫堇新药的海外三期临床数据显示：对于早期阿尔兹海默症轻度认知障碍(MCI)患者群，经治疗后，认知水平较治疗前有明显改善，脑萎缩率正常化与健康个体相似。对于轻度至中度阿尔兹海默症患者群，经治疗后与历史匹配的患者相比，达到了稳定认知和功能效果，且脑萎缩率减缓。这与其它药品的疗效仅限于延缓脑功能退化，而不能明显得到改善或提升相比取得了突破性进展。在实验室老鼠试验过程中发现该药对帕金森综合征(Parkinsonism)也有良好的疗效。临床试验显示该药未发现严重副作用，只是患者服药后尿液呈蓝色。甲磺酸氢甲硫堇是一款口服药物，具有稳健的安全特征，没有淀粉样蛋白相关影像异常的风险。

　　目前，这一新药在海外已经完成了2,600名患者的三期临床试验。是目前世界第一个能够证实对脑萎缩有抑制和减缓疗效的药物。据有关人士介绍，这一新药也将在中国医疗机构进行三期临床试验。甲磺酸氢甲硫堇新药近期也将向欧盟、美国、英国药品监管机构正式提出市场准入申请。(来源：河南传媒网 毅雅)