赛诺菲获得维亚臻在研药物普乐司兰钠注射液大中华区权利

　　•同类首创RNA干扰(RNAi)治疗候选药物将为中国患者提供潜在治疗选择。

　　•赛诺菲将获得普乐司兰钠注射液在大中华区开发和商业化独家许可。维亚臻是Arrowhead的子公司，此前已获得普乐司兰钠注射液在大中华区的权利。

　　全球领先的生物制药公司赛诺菲今天宣布与Arrowhead的子公司维亚臻(Visirna Therapeutics)签署资产购买协议。维亚臻目前在大中华区开发和商业化 Arrowhead 的四种在研心血管代谢候选药物。根据协议，赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液(Plozasiran)的权利。普乐司兰钠注射液是 Arrowhead同类首创的RNA干扰(RNAi) 治疗候选药物，旨在减少载脂蛋白 C-III(APOC3)的产生，在大中华区，它是家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)和严重高甘油三酯血症(SHTG)的潜在治疗方案。

　　维亚臻已完成在研药物普乐司兰钠注射液治疗中国FCS患者的一项III期临床试验(CTR20231418/NCT05902598)，该试验成功达到了主要疗效终点和所有关键次要终点。维亚臻随后向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交了普乐司兰钠注射液用于治疗FCS的新药申请(NDA)，并于2025年1月26日获得NMPA的正式受理。普乐司兰钠注射液用于治疗FCS患者也已获得中国NMPA的突破性疗法认定和优先审评资格。

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示："很高兴在不到一年的时间里，我们在心血管代谢领域达成了第二项在研创新药物的合作。作为同类首创的RNA干扰(RNAi)治疗候选药物，普乐司兰钠注射液填补了相关空白，未来有望焕发中国SHTG和FCS患者的生命光彩。我们期待与更多合作伙伴一起，推动患者亟需的同类首创、同类最优创新产品在中国的上市，为‘健康中国2030'战略特别是心血管代谢等慢性疾病的防治做出更大贡献。"

　　Arrowhead总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士表示："2022 年创立维亚臻时，我们坚信大中华区是 Arrowhead 旗下多个心血管代谢疾病RNAi候选药物研发管线中重要的潜在未来市场。维亚臻团队深谙中国复杂的临床、监管和商业环境，并在推动普乐司兰钠注射液顺利完成临床研究、进入监管申报和审批流程方面做出了卓越的贡献。现在，我们期待与赛诺菲的新同事携手合作，并相信他们作为一家在中国拥有强大影响力的全球性公司，已做好了充分的准备。"

　　资产购买协议交割后，维亚臻将获得赛诺菲1.3亿美元的预付款，并将有资格在普乐司兰钠注射液在中国大陆的各种适应症获批后获得至多2.65亿美元的额外里程碑付款。Arrowhead可获得普乐司兰钠注射液在大中华区产品净销售额的特许权使用费。

　　关于普乐司兰钠注射液

　　普乐司兰钠注射液，曾用名 ARO-APOC3，是一种首创的在研 RNA 干扰(RNAi) 疗法，旨在减少载脂蛋白 C-III(APOC3) 的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白(TRL) 的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3 通过抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝脏内受体吸收 TRL 残余物来提高血液中的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液的治疗目标是降低 APOC3 水平，从而降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到更正常的水平。

　　多项临床研究表明，在研普乐司兰钠注射液可降低家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS)、严重高甘油三酯血症(SHTG) 和混合性高脂血症患者的甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的水平。迄今为止，普乐司兰钠注射液的耐受性总体良好，报告的治疗中出现的不良事件通常反映了研究人群的合并症和基础疾病。在多个临床研究和不同研究人群中，对于拟上市的 25 毫克剂量，最常见的治疗中出现的不良事件包括新冠肺炎(COVID-19)、上呼吸道感染、头痛、2 型糖尿病和腹痛。

　　普乐司兰钠注射液正在SUMMIT项目中开展相关临床研究，包括针对 FCS 患者的III期临床试验PALISADE研究、针对 SHTG 患者的II期和III期临床试验 SHASTA 研究以及针对混合性高脂血症患者的 II期和III期临床试验MUIR 研究。

　　普乐司兰钠注射液 用于治疗 FCS 患者已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药产品认定。在研药物普乐司兰钠注射液用于治疗FCS的上市许可申请已向多家全球监管机构进行了提交，但目前尚未获得任何疾病的治疗审批或批准。

　　关于维亚臻

　　维亚臻成立于2022年，是Arrowhead的控股子公司。维亚臻总部位于中国，拥有全球视野，致力于成为siRNA疗法发展的领跑者。现有产品组合包括临床阶段的siRNA候选药物，重点关注心血管代谢疾病和自身免疫性疾病。

　　关于Arrowhead Pharmaceuticals

　　Arrowhead Pharmaceuticals致力于开发通过沉默致病基因来治疗难治性疾病的药物。Arrowhead疗法利用广泛的RNA化学组合和高效的递送方式，触发RNA干扰机制，从而快速、深度且持久地抑制目标基因。RNA干扰(RNAi)是一种存在于活细胞中的机制，它通过抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。 Arrowhead 的 RNAi 疗法正是利用了这种自然的基因沉默途径。

　　关于赛诺菲中国

　　赛诺菲是一家研发驱动、AI 赋能的生物制药公司，致力于焕发生命光彩并实现强劲增长。作为改革开放后首批进入中国的跨国企业之一，赛诺菲于1982年便在中国建立了办公室，目前拥有从研发、生产制造到商业运营的端到端价值链，包括3家生产基地和4大研发基地，业务覆盖制药和疫苗。赛诺菲与中国同心同行，致力于将创新药品和疫苗加速引进中国，造福更多中国百姓，也为合作伙伴、社区和员工创造更美好的生活。

　　关于赛诺菲

　　赛诺菲是一家研发驱动、AI 赋能的生物制药公司，致力于焕发生命光彩并实现强劲增长。凭借对免疫系统的深刻理解，我们研发的药物和疫苗为全球数百万民众提供治疗与守护，我们的创新管线有望惠及更广泛人群。我们秉持共同的使命：追求科学奇迹，焕发生命光彩;它激励我们锐意进取，全力应对当今时代最紧迫的医疗、环境和社会挑战，为我们所服务的人和社区带来积极影响。（来源：业内资讯）